美国大学大数据专业排名(美国大学大数据专业排名榜)
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要点速览：近期发表的一项基于国外10个国家登记处数据的综述和一项来自中国的全国性调查研究提示，在流行病学上，我国肢大患者诊断年龄较国外患者更小；在临床表现方面，国内外肢大患者表现相似；在合并症方面，我国肢大患者最常见的合并症为记忆力下降、甲状腺结节、失眠等，而国外肢大患者以关节病、高血压等较常见；在延迟诊断方面，我国肢大患者延迟诊断现象较国外更轻；在治疗方面，国内外肢大患者的首选治疗方法是手术切除，药物治疗的首选方案是生长抑素类似物（SSA），但从此项国外综述和中国的全国性调查研究来看，我国肢大患者接受手术、SSA和放疗的比例均较国外患者更低，提示我国在肢大治疗方面还有进一步改善的空间，临床应以患者为中心，多学科协作为患者制定综合、个体化的治疗方案，以优化更多肢大患者的治疗结局。
不同国家登记处的数据或全国性大规模调查研究有利于深入了解肢端肥大症（以下简称肢大）患者的流行病学、临床特征、诊断以及治疗模式和结局1-6，特定地区的肢大数据极大地助力国家或地区制定与肢大诊断和治疗相关的政策或指南，从而改善患者长期预后结局7。
最近发表的一项基于国外综述和一项来自中国的首次全国性调查研究，提供了国外和中国肢大患者在真实世界中的数据。本文通过比较国外和中国肢大患者在流行病学、临床表现、合并症、延迟诊断和治疗方面的差距，为更好地指导我国临床医生诊治肢大提供参考。
中国肢大患者平均诊断年龄较国外患者更小，合并症有所差异
在流行病学方面，国外数据显示，肢大患病率约为30人/百万，略低于单中心或人口研究结果，不同登记处患者的性别分布相当均匀（女性范围为54-61%），平均诊断年龄也相当一致（男性为44.1±2.49岁，女性为45±3.04岁）；中国数据显示，肢大患者平均诊断年龄为39.4±9.5岁7-8。
在临床表现方面，国外数据显示，肢大患者最常见的症状包括肢端过度生长、头痛、疲劳、多汗、打鼾和手部感觉障碍，而体格检查中最常见的症状是凸颌、巨舌、脊髓纵裂和黑棘皮症；中国数据显示，确诊肢大时患者最常见的症状是手脚过度生长、面部外观改变、中度至重度打鼾、头痛和多汗症。在女性患者中，第3大常见症状是月经失调7-8。
在合并症方面，国外数据表明，关节病（38.5±11.8%）、高血压（34.2±5.1%）、腕管综合症（28.87±8.18%）和糖尿病（26.1±8.1%）的患病率较高，值得一提的是，肢大合并症的患病率预计会受到糖尿病、高血压、血脂异常和癌症等国家特定流行病学的影响（表1）；而中国数据表明，患者最常见的合并症是记忆力下降（71.2%）、甲状腺结节（26.0%）、失眠（23.3%）、学习能力下降（21.6%）、骨质疏松症（21.4%）和焦虑（21.1%）（表2），肢大相关合并症受患者年纪、性别、体重指数（BMI）、疾病持续时间和延迟诊断时间等因素的影响7-8。
表1.国外肢大相关合并症发生率（%）
表2.中国肢大相关合并症发生率（%）
在延迟诊断方面，国外数据显示，从症状发作到肢大诊断之间的时间为5-10年；中国数据显示，延迟诊断<1年的患者较延迟诊断≥1年的患者更多（63.8% vs 36.2%，p< 0.001），10%的患者诊断的延迟时间为5年或更长时间。与无延迟诊断的患者相比，延迟诊断的患者诊断时症状更多（中位数：7 vs 5，p< 0.001）：头痛（63.8% vs 45.7%，p<0.001）和月经失调（女性，75.4% vs 44.8%，p<0.001）的频率更高7-8。
卓有成效——SSA为使用率最高的药物治疗方案
不同登记处的治疗方案选择不同，取决当地是否有经验丰富的、大量的垂体外科医生和是否有经济能力承担药物治疗。尽管数据存在诸多异质性，但可以看出：
➤与国外相比，我国肢大手术治疗率更低：国外数据显示，肢大首选的治疗方法是手术切除分泌生长激素（GH）的垂体腺瘤，其中，＞95%的患者选择了经蝶窦手术（表3）；中国数据显示，大部分肢大患者（79.3%）选择手术作为一线治疗方案，其中，76.1%的患者选择经蝶窦手术治疗，3.2%经颅治疗（表4）7-8。
➤SSA均为国内外肢大患者首选的药物治疗方案，但与国外相比，我国肢大SSA治疗率更低：国外数据表明，在大多数情况下SSA比多巴胺受体激动剂使用率更高，在过去10年中，多数国家越来越多地首选药物治疗肢大（表3）。在不同的登记中，28-87%的患者接受了辅助药物治疗，首选是SSA。第一代SSA醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）（以下简称“兰瑞肽 ATG”）和醋酸奥曲肽微球的生化缓解率在24-65%之间不等；此外，墨西哥登记处数据显示，第一代SSA治疗微腺瘤、大腺瘤和侵袭性大腺瘤的控制率分别为41.1%、27.4%和18.5%；中国数据表明，超过一半的患者（62.2%）接受药物治疗，其中，41.7%的患者接受了辅助药物治疗，在所有患者中，最常用的药物是SSA，包括兰瑞肽 ATG、醋酸奥曲肽微球、长效帕瑞肽。与2015年之前诊断的患者相比，2015年或之后诊断的患者接受长效帕瑞肽治疗的比例显著下降（0.4% vs 6.8%，p<0.001）（表4）7-8。
表3.国外肢大患者的治疗模式
表4.中国肢大患者的治疗模式
➤与国外相比，我国肢大患者选择放疗的比例有所下降：国外数据显示，15-44.7%的患者需要辅助放射治疗，而在早期登记的数据中，大多数患者接受常规外照射放疗，在最近公布的登记数据中，立体定向放疗或放射外科治疗率增加；中国数据显示，32.1%的患者接受了放疗，与2015年之前诊断的患者相比，2015年或之后诊断的患者接受放疗的比例显著降低（46.8% vs 17.4%，p<0.001）7-8。
➤影响国内外肢大治疗效果的因素存在差异：国外数据显示，SSA治疗结果不佳与患有大腺瘤（特别是侵袭性肿瘤）以及诊断时基线GH >2ng/mL和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）>2倍参考值上限（ULN）独立相关（表5）；中国数据显示，未实现生化控制的情况与生活在农村地区（p=0.025）、接受醋酸奥曲肽微球（p=0.016）、卡麦角林（p=0.023）和放疗治疗显著相关（p=0.008）（表6）。
表5.影响国外肢大治疗效果的相关因素
表6.影响中国肢大治疗效果的相关因素
* 卡麦角林尚未在中国获批上市，本文仅作研究解读。
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